Novembre 2023
sommaire
Réalités industrielles
Biothérapies et Bioproductions
Ce numéro a été coordonné
par Jean-Marc Grognet et Bernard Celli
Préface de Sylvie RETAILLEAU,
Introduction de Jean-Marc GROGNET,
et Bernard CELLI,
Faire de la France un pays leader en biothérapies et en bioproduction
Par Michel RAO
Ingénieur en chef des ponts, eaux et forêts, et sous-directeur des Industries de santé, Biens de consommation et Agroalimentaire à la Direction Générale des Entreprises
et Élodie PLIQUET
Cheffe de projet Biotechnologies, Biothérapies et Bioproduction à la direction générale des Entreprises
Le développement de nouvelles biothérapies est crucial pour la médecine de précision personnalisée, mais il représente également un défi économique majeur. La France a pris conscience de l’importance de cette filière et a déjà investi dans des programmes de soutien à l’innovation et à la production de biomédicaments. Le gouvernement a lancé une stratégie d’accélération en 2022 avec un budget de 800 millions d’euros pour faire de la France le leader européen en bioproduction. Les principaux axes de cette stratégie incluent l’assurance d’un flux continu d’innovations de la recherche académique, la simplification de l’accès au marché pour les thérapies innovantes, le développement de l’outil industriel et le renforcement de la structuration de la filière. Le succès de cette stratégie nécessite de doubler le nombre d’emplois du secteur, de faire émerger de nouvelles entreprises biotechnologiques et de produire au moins 15 nouveaux biomédicaments d’ici 2030.
Un enjeu national
Le Grand défi biomédicaments
Par Emmanuel DEQUIER
Chargé de mission pour les relations avec les industries à la direction générale de la recherche et de l’innovation au ministère de l’Enseignement supérieur et de la Recherche
Avec l’arrivée des biomédicaments, la filière des médicaments est en train de vivre une véritable révolution. Ces médicaments qui permettent de soigner des cancers jusque-là incurables ou bien de traiter des maladies génétiques, entraînent une transformation profonde de l’industrie de santé avec le déploiement de nouvelles technologies de production et de nombreux challenges encore à relever pour l’industrialisation des traitements les plus innovants. Le Grand défi biomédicaments puis la stratégie d’accélération Biothérapie et Bioproduction de thérapies innovantes ont permis de poser les premières bases de structuration de la filière afin que la France devienne un des leaders européens de la production des biothérapies.
Le rôle de l’Agence de l’Innovation en Santé (AIS)
Par Lise ALTER
Directrice générale de l’Agence de l’Innovation en Santé (AIS)
Au lendemain d’une pandémie immuablement transformatrice, le gouvernement a répondu en se dotant d’une stratégie visant à faire de la France la première nation européenne innovante et souveraine en santé. Cette dernière prend la forme du plan innovation santé 2030, volet santé de France 2030, doté de 7,5 milliards d’euros avec la double ambition suivante : transformer durablement le secteur clef qu’est la santé, tout en positionnant la France comme leader de l’innovation de demain. L’Agence de l’Innovation en Santé (AIS) en constitue la pierre angulaire et a pour vocation d’anticiper, accélérer et simplifier l’accès aux innovations en France sur l’entièreté de la chaîne de valeur. Véritables révolutions pour les patients, le système de santé, et l’industrie, les innovations dans le domaine des biothérapies et bioproductions sont expressément accompagnées par l’AIS afin de fluidifier leur intégration dansl’écosystème et les rendre accessibles au plus vite, au plus grand nombre.
France Biolead, la filière de bioproduction de biomédicaments
Par Laurent LAFFERRÈRE
Directeur général de France BioLead
France BioLead, la filière de bioproduction de biomédicaments, fédère tous les acteurs de la bioproduction française : les industriels (entreprises pharmaceutiques et de biotechnologies, CDMOs*, CROs**, équipementiers, fournisseurs de solutions technologiques ou consommables), la recherche académique, les acteurs de la formation, et les pôles de compétitivités, clusters, associations et syndicats professionnels. Sa mission est de structurer, piloter, accompagner et promouvoir une filière unique de bioproduction française avec le soutien de l’État, pour faire de la France un leader en Europe et restaurer l’indépendance et la souveraineté de la France dans ce domaine. Les objectifs majeurs de la filière à horizon 2030 : doubler la part de biomédicaments produits sur le sol français, ainsi que le nombre d’emplois du secteur (passer de 10 000 à 20 000 emplois) et permettre l’émergence d’au moins une nouvelle licorne et cinq nouvelles ETIs de la biotech. *CDMOs : société de fabrication et de développement en sous-traitance de produits pharmaceutiques **CROs : sociétés de recherche sous contrat
Biothérapies : s’adapter aux spécificités des médicaments de thérapies innovantes
Par Thierry HULOT
L’utilisation des biomédicaments, et en particulier des médicaments de thérapie innovante, se généralise et draine avec elle de nouvelles problématiques. Afin d’accompagner au mieux leur arrivée sur le marché français, les entreprises du médicament ont identifié trois enjeux principaux pour le système de soins, liés à la recherche clinique, à l’organisation intra-hospitalière et au parcours des patients qui vont en être largement modifiés.
Les biotechnologies, industrie du présent et de l’avenir
Par Chloé EVANS
Adjointe au directeur général, en charge des études sectorielles et des relations internationales, de France Biotech
Clara MAGI
Chief of Staff au sein de France Biotech
et Franck MOUTHON
Président de France Biotech
Grâce à leur approche très innovante, souvent personnalisée, les biotechnologies en santé par leurs précisions et leurs forts impacts médicaux potentiels, leurs coûts, leurs temps et risques de développement, représentent un changement de paradigme en termes de prise en charge pour les patients. Principalement issues de la recherche académique et publique française, faisant l’excellence de la filière, les biotechs françaises qui développent des biomédicaments se heurtent encore à des enjeux de production sur le territoire, bien que des efforts aient été engagés ces dernières années. L’investissement doit également être encouragé, dans cet effort d’attractivité de nos territoires et de souveraineté, largement soutenu par les pouvoirs publics.
Un enjeu de recherche fondamentale et clinique
Par Dr Franck LETHIMONNIER
Directeur de l’Institut Thématique Technologie pour la Santé de l’Inserm
et Pr Didier SAMUEL
Président-directeur général de l’Inserm
La recherche en biothérapies et en bioproduction est au cœur de l’innovation médicale. Le transfert de ces découvertes vers la clinique et l’industrie est crucial. Depuis 2005, l’Inserm et les CHU ont créé des CIC dédiés, propulsant la France vers des avancées pionnières. En France, environ 100 équipes de recherche travaillent sur des biothérapies innovantes, et 50 autres se concentrent sur la bioproduction. Les avancées en édition génique et en biologie synthétique élargissent les possibilités. Les avancées en ARNm montrent également leur potentiel thérapeutique. La recherche est structurée avec des centres cliniques, des infrastructures de recherche et des accélérateurs de recherche technologiques. Pour encourager le transfert industriel, des « Intégrateurs Biothérapies – Bioproduction » ont été labellisés. La recherche française a progressé dans les biothérapies, avec des succès et des start-up innovantes. La prise de conscience récente de l’importance du domaine renforce cette dynamique.
La recherche technologique, un enjeu pour les biothérapies et leur bioproduction
Par Patrick CHATON, Bernard MAILLERE et François JACQ
CEA
Le génie génétique et l’ingénierie moléculaire et cellulaire ont été à l’origine des premiers biomédicaments – médicaments produits par des cellules vivantes, objets considérablement plus complexes que les petites molécules organiques synthétisées par voie chimique – qui viennent compléter utilement l’offre thérapeutique. Les enjeux autour de ces biomédicaments sont nombreux avec des aspects liés à leur sécurité et leur efficacité qui sont évaluées lors des phases cliniques.Mais une autre dimension ne doit pas être négligée, celle de l’apport de la recherche technologique (RT) qui permet de trouver de nouvelles biomolécules et d’accompagner leurs processus de développement et d’industrialisation pour permettre leur accès au plus grand nombre. Les organismes de RT constituent ainsi des acteurs incontournables dans l’écosystème d’innovation sur une problématique porteuse d’enjeux de souveraineté.
Le paysage français
La bioproduction industrielle en France Comment le Leem contribue à la structuration et à la réussite de la filière bioproduction en France
Par Philippe LAMOUREUX
Directeur général du Leem (Les Entreprises du Médicament)
La filière des biotechnologies est le principal axe de développement de l’industrie des médicaments dans le futur. Pour accueillir les biothérapies sur le territoire français et garantir leur accès aux patients, il est nécessaire d’adapter l’appareil de production français et les compétences de ceux qui y travaillent. La position française sur le marché mondial dépendra du maintien d’un très haut niveau de maîtrise technologique et de l’amélioration de la compétitivité des acteurs nationaux. Répondre aux besoins en compétences des industriels de la bioproduction passe par l’identification des nouvelles formations prioritaires, par leur adaptation aux évolutions réglementaires et par la promotion des métiers émergents.
L’action des pôles de compétitivité
Par Élodie THIERION
Cheffe de Projets Innovation – Biotech & Pharma, Medicen Paris Region
Jessica LEYGUES
Déléguée générale de Medicen Paris Region
et Christian DELEUZE
Président de Medicen Paris Region
La production de biothérapies est une priorité stratégique pour notre souveraineté sanitaire nationale et européenne. Pour atteindre nos objectifs à horizon 2030, être parmi les pays l eaders , la structuration de la filière des biothérapies et de la bioproduction à différentes échelles : régionale, nationale et européenne, est indispensable. Le rôle d’un pôle de compétitivité tel que Medicen Paris Region est de favoriser l’émergence et le développement de projets innovants en santé, en facilitant les collaborations entre les différents acteurs du secteur et en soutenant leur croissance. En région, le pôle stimule la dynamique d’innovation de la filière en lien avec les institutions. La réunion des pôles au sein de l’alliance ENOSIS Santé, ainsi que les relations fortes avec les clusters , tel que Polepharma, co-organisateur du Congrès France Bioproduction avec Medicen, permettent la cohérence des actions nationales et l’alignement avec les priorités de France 2030. Le Conseil européen des BioRégions réunit les bioclusters pour promouvoir la souveraineté européenne et la résilience de la filière, à l’instar du projet Bioman4R2.
Quel rôle pour la recherche et l’innovation académique dans le domaine des biothérapies et de leur bioproduction ? Présentation du Programme et Équipements Prioritaires de Recherche (PEPR) Biothérapies et bioproduction de thérapies innovantes
Par Cécile MARTINAT
Comité de pilotage pour l’Inserm du Programme et Équipements Prioritaires de Recherche (PEPR) Biothérapies et bioproduction de thérapies innovantes
Anne JOUVENCEAU
Coordinatrice de la stratégie d’accélération Biothérapies et bioproduction en thérapies innovantes de l’Agence de l’innovation en Santé
et Christophe JUNOT
Co-pilote pour le CEA du PEPR Biothérapies et bioproduction de thérapies innovantes et directeur de recherche au CEA
Le Programme et Équipements Prioritaires de Recherche (PEPR) Biothérapies et bioproduction de thérapies innovantes (BBTI) constitue l’une des premières phases de la stratégie nationale autour des biothérapies et de la bioproduction. L’enjeu de ce PEPR est de contribuer à positionner la France en acteur majeur dans ce domaine sur le plan international en facilitant le passage de la recherche académique à l’innovation, puis au prototypage. Piloté par l’INSERM et le CEA pour une durée de 7 ans et doté d’un budget de 80 M€, le PEPR BBTI a pour ambition de fédérer la communauté nationale de recherche publique en liaison étroite avec les acteurs industriels et du monde hospitalier autour de deux axes : (i) les défis technologiques associés à la production et au déploiement des biothérapies actuelles et (ii) préparer les futures biothérapies innovantes en développant leurs modalités de production.
Investir dans l'innovation et les biotech
Challenges and Opportunities in Biotherapies and Bioproduction - an EIB Investment Perspective
Par Laura PIOVESAN,
Director General, Deputy Head of Projects Directorate, European Investment Bank
Cristina NICULESCU
Senior Life Science Specialist
et Valeria IANSANTE
Life Science Specialist
The field of biotechnology is characterized by rapid advancements and breakthrough innovations. This dynamism poses unique challenges. The need to keep up with technological advancements, regulatory requirements, and shifting market dynamics demands substantial financial commitments and a forward-thinking approach. Although investment in advanced therapies has reached a record high of over $20 billion/year in 2020 and 2021, venture capital investment in biotech declined by 30-40% in 2022. Given the sector’s strategic importance, the European Investment Bank (EIB) is committed to playing a major role in developing a resilient and zero-emission biotechnology and bioproduction industry. The Bank is supporting the field with a holistic approach across the entire value chain, from raw material supply to research, development and bioproduction. The EU bank is the biggest venture debt provider to the life sciences sector in Europe with a portfolio of over €2.7 billion, supporting more than 100 innovative companies, almost half of which are in the biotechnology space.
L’innovation et le transfert de technologie issus de la recherche publique : Inserm Transfert, une stratégie axée sur la compétitivité internationale et la vision à long terme
Par Pascale AUGÉ
Présidente du directoire d’Inserm Transfert
Dans le secteur des biothérapies et de la bioproduction, le transfert de technologie depuis la echerche publique vers l’industrie revêt une importance capitale. Cet article met en lumière le rôle clé d’Inserm Transfert dans cette dynamique. En s’appuyant sur des exemples concrets et des succès marquants, il explore les étapes cruciales du transfert, de l’identification des découvertes prometteuses à la valorisation des innovations. Les collaborations avec l’industrie et le soutien aux start-up jouent un rôle central dans cette démarche, offrant un aperçu de l’écosystème en constante évolution qui façonne l’avenir des traitements médicaux.
Anticorps de dérivés du plasma, vaccins et maladies infectieuses, et thérapies géniques
Sanofi relève les défis de la bioproduction
Par Jacques VOLCKMANN
Vice-président R&D France de Sanofi
Sanofi est le leader français des biomédicaments, tant en termes de capacités de production que de richesse des modalités thérapeutiques commercialisées ou en cours d’étude dans de nombreux domaines : oncologie, immuno-inflammation, neurologie. L’engagement du laboratoire en bioproduction repose sur la longue expertise de son entité « Vaccins », associée à l’accélération de l’acquisition et du développement interne de modalités thérapeutiques originales, pour faire des biologiques un des piliers de croissance du groupe. Cette évolution stratégique, initiée dans les années 2000, a nécessité et nécessite toujours de répondre à de multiples défis scientifiques, technologiques et organisationnels, liés aux spécificités des médicaments issus du vivant. Sanofi a su apporter de premières réponses à ces grands enjeux et continue à investir, innover et diversifier ses approches tout au long de la chaîne de valeur. Référent national, le laboratoire accompagne l’ensemble de la filière vers toujours plus d’excellence et de compétitivité, au bénéfice du système de santé et des patients. Dans ce contexte, renforcer les collaborations entre organismes publics et privés est une des clés qui permettra de dégager les synergies nécessaires à une accélération du déploiement de capacités industrielles dans le domaine des biotechnologies, pour faire de la France le premier acteur européen du secteur à l’horizon 2030.
L’ARN messager de Moderna : une révolution thérapeutique
Par Stéphane BANCEL
Directeur général de Moderna
Moderna est un des précurseurs de l’ARNm, une technologie médicale sur laquelle elle travaille depuis plus de 10 ans, avec aujourd’hui 43 programmes de dont 34 sont en phase d’essai clinique. Au cours des cinq prochaines années, Moderna prévoit de lancer jusqu’à 15 nouveaux produits répondant à des besoins médicaux non satisfaits importants. L’ARNm est une technologie thérapeutique qui donne des instructions aux cellules du corps humains, pour que ces dernières fabriquent la protéine qui permettra de lutter contre un pathogène dans le cadre d’un vaccin, avant d’être rapidement éliminé par l’organisme.
Les biomédicaments dérivés du plasma et de protéines thérapeutiques : enjeux et perspectives
Par Herbert J. GUEDEGBE
Directeur général du LFB Biomanufacturing
Ludovic BURLOT
Directeur du Développement Biopharmaceutique LFB
et Patrick DELAVAULT
Vice-Président Exécutif, Affaires Scientifiques, Médicales & Réglementaire LFB Membre de l’Académie nationale de pharmacie
Les médicaments biologiques dérivés du plasma et des protéines thérapeutiques sont une classe particulière de biomédicaments assez méconnue et ce, malgré des applications pour le traitement de maladies rares et souvent graves telles que les maladies génétiques, les cancers et les maladies inflammatoires. Les processus industriels de fabrication allant du fractionnement à la sécurisation biologique du plasma ainsi que de la production et la purification des protéines recombinantes sont décrits dans ce présent article. Bien que ces deux types de biomédicaments diffèrent principalement au niveau de leur source de production mais aussi des procédés en amont, les enjeux restent comparables et renvoient souvent à des questions de souveraineté sanitaire et de positionnement stratégique de la France dans un contexte de forte compétition autour du marché mondial du médicament biologique, marché en pleine croissance.
Les stratégies dans la lutte contre les maladies infectieuses : le rôle de l’ANRS | Maladies infectieuses émergentes
Par Erica TELFORD, Fabrice PORCHERAY, Sandrine HALFEN, Armelle PASQUET, Nicolas PULIK, Marion FANJAT, Hervé RAOUL et Yazdan YAZDANPANAH
ANRS I Maladies infectieuses émergentes
La crise Covid-19 a mis en évidence le besoin d’anticipation des crises sanitaires. L’ANRS I Maladies Infectieuses Émergentes, agence issue de la fusion de l’ANRS (Agence Nationale de Recherche sur le SIDA) et du consortium REACTing (REsearch and ACTion targeting emerging infectious diseases), a été créée dans ce contexte. C’est une agence autonome de l’Inserm qui anime, évalue, coordonne et finance la recherche sur le VIH/sida, les hépatites virales, les infections sexuellement transmissibles, la tuberculose et les maladies infectieuses émergentes et ré-émergentes. La stratégie de l’agence s’intègre dans un large cadre d’initiatives structurantes mises en place au niveau national et international, allant de la recherche fondamentale au développement et à la bioproduction, pour améliorer la préparation et la réponse aux épidémies. Les aspects liés à l’innovation, aux enjeux sociétaux, ainsi qu’à la collaboration internationale sont particulièrement renforcés pour répondre à ces objectifs.
Les vecteurs viraux en immunothérapie du cancer
Par Éric QUÉMÉNEUR
Directeur scientifique de Transgene
Par leurs propriétés uniques, les vecteurs viraux sont incontournables en thérapie génique ou pour l’ingénierie des thérapies cellulaires. Leur usage direct en tant qu’agent d’immunothérapie antitumorale, soit sous la forme de virus oncolytique ou comme vaccin thérapeutique, fait encore l’objet d’importants travaux de recherche et développement. L’approbation de T-Vec en 2015 a dopé le domaine des oncolytiques et près d’une vingtaine de produits sont en cours d’évaluation clinique. Les vecteurs non réplicatifs bénéficient de l’engouement général pour la vaccination thérapeutique et de l’arrivée des nouvelles classes d’antigènes. Ces deux classes d’immunothérapies virales trouvent parfaitement leur place dans les stratégies de combinaison avec d’autres modalités de traitement. Le secteur reste dynamique sur le plan de l’innovation technologique et clinique. Cet article évoque également les défis qui restent à relever pour que les vecteurs viraux puissent devenir une classe thérapeutique reconnue et industriellement mature.
La bioproduction en thérapies cellulaires : le cas des CAR-T cells par la plateforme MEARY
Par Jérôme LARGHERO
Professeur à la faculté de médecine de l’Université Paris Cité, Directeur du Département de Biothérapies de l’Hôpital Saint-Louis
Stéphanie DECOOPMAN
Directrice générale adjointe de l’AP-HP
et Philippe MENASCHÉ
Chirurgien cardiaque à l’hôpital européen Georges Pompidou et responsable d’une équipe Inserm
La France se situe au deuxième rang en Europe pour la production de médicaments biologiques,qui représente une part croissante du marché mondial du médicament. La préservation du leadership français dans ce domaine suppose de concilier enjeux éthiques, technologiques, financiers et régle-mentaires. La France dispose d’atouts dans ce secteur très concurrentiel, mais doit encore faire émerger une filière pour assurer la transition entre les travaux de R&D, les essais cliniques et la phase d’industrialisation, et étendre ses capacités de production. Le Centre MEARY, dédié à la fabrication des médicaments de thérapies cellulaires et géniques, sur le site de l’hôpital Saint-Louis de l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris peut jouer un rôle décisif pour transformer l’excellence, le savoir-faire et les technologies de rupture de nos chercheurs et start-up en briques articulées vers l’innovation etl’industrialisation. Depuis sa création en 2020, le Centre MEARY a pour ambition de faciliter la transition vers la clinique en proposant un processus simplifié. Il a déjà développé de nombreux projets académiques et conclu plusieurs partenariats industriels. Par ce projet, l’AP-HP contribue à structurer et animer l’offre médicale et scientifique autour de la bio-production des médicaments de thérapie innovante, dans le cadre global de sa stratégie d’innovation.
L’industrialisation des thérapies géniques : l’exemple d’Yposkesi
Par Alain LAMPROYE
Directeur général d’Yposkesi
La thérapie génique est l’un des secteurs à la croissance la plus rapide dans le domaine des sciences de la vie, avec des perspectives de forte évolution dans les prochaines années. Les perspectives laissent entrevoir que 20 des nouveaux médicaments atteignant la mise sur le marché à l’horizon de 2025 seront des médicaments de thérapie génique. L’industrialisation de la production de ces médicaments de thérapie innovante constitue un des enjeux majeurs de la médecine. Le marché des CDMOs spécialisées dans ce domaine s’est considérablement complexifié ces dernières années, au travers d’investissements massifs dans de nouvelles capacités de production ou d’acquisition d’unités existantes. Les leaders du marché sont localisés essentiellement aux États-Unis, mais il est important pour l’Europe, dont la France, de développer des capacités suffisantes pour assurer les productions futures de ces nouveaux biomédicaments. L’exemple d’Yposkesi, premier acteur français, est présenté dans cet article.
Les biothérapies : des médicaments comme les autres ?
Les enjeux de l’évaluation thérapeutique des biothérapies : focus sur les médicaments de thérapie innovante
Par Fabienne BARTOLI
Directrice générale de la Haute Autorité de Santé
Joachim BABA
Chef de projet scientifique au sein du Service Évaluation des Médicaments de la Haute Autorité de Santé
et Salah GHABRI
Référent en évaluation économique au sein du Service Évaluation des Médicaments de la Haute Autorité de Santé
Porteur d’espoir thérapeutique, les médicaments de thérapie innovante (MTI) se distinguent des autres médicaments classiques par leur modalité d’administration en prise unique visant à guérir une pathologie chronique. Au-delà de la promesse de guérison apportée par les MTI et des prix unitaires revendiqués biensouvent très élevés, ces médicaments présentent des enjeux importants pour le processus d’évaluation et de tarification du système de soins français car la démonstration de leur efficacité est bien souvent complexifiée par de très nombreuses incertitudes. Face à l’émergence des MTI sur le marché français, la Haute Autorité de Santé (HAS), agence responsable de l’accès au remboursement des technologies de santé, est pleinement engagée dans l’évaluation de ce type de médicament afin d’éclairer les décideurs publics concernés.
Les défis de la tarification des biothérapies
Par Philippe BOUYOUX
Président du Comité économique des produits de santé
et Jean-Patrick SALES
Vice-président en charge des médicaments du Comité économique des produits de santé
Sous l’angle de la tarification, le marché des biothérapies recouvre aujourd’hui plusieurs situations et débats distincts. Un flux d’innovations onéreuses. Parmi les biothérapies présentes depuis plusieurs années, certaines ont conquis le marché dans des indications à large population, notamment dans les champs du diabète, de l’asthme, en cancérologie et dans les pathologies inflammatoires articulaires, digestives ou cutanées. Parmi les plus récentes, les thérapies géniques revendiquent des tarifs extrêmement élevés du fait d’un modèle économique bien spécifique lié au traitement par administration unique. La progression induite de la dépense interroge le mode de tarification, face à des laboratoires qui adaptent leur stratégie aux caractéristiques des biothérapies. La régulation dans le temps de ces produits via des baisses de prix justifiées par des extensions d’indications, et une concurrence entre acteurs. L’arrivée de biosimilaires. Depuis 2016, celle-ci accompagne le vieillissement de la classe desbiothérapies et soulève la question de l’analogie – complète ou pas ? – avec les génériques.
La dimension éthique & enjeux transversaux
Biothérapies : opportunités et accessibilité
Par Alain FISCHER
Collège de France Unité d’immunologie, hématologie et rhumatologie pédiatrique, Hôpital Necker Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris Institut Imagine
Les progrès de la recherche biomédicale conduisent à l’émergence de nombre de médicaments innovants issus des biothérapies : protéines recombinantes, anticorps monoclonaux, thérapie génique et thérapie fondée sur les ARN. Ces biothérapies sont utilisées comme traitement de cancers, de maladies inflammatoires, de maladies génétiques et en vaccination. Les perspectives sont encore plus prometteuses. Toutefois, ces médicaments innovants sont commercialisés à des prix très élevés qui mettent en péril leur accessibilité future pour l’ensemble de la population. De nouvelles règles d’établissement des prix doivent être élaborées à l’échelle internationale pour préserver l’équilibre entre intérêt privé et bien public. L’hypothèse de la production de centaines de ces médicaments par des entités sans but lucratif doit être également envisagée.
Les enjeux éthiques soulevés par les biothérapies
Par Pierre-Henri DUÉE, Sophie CROZIER, Florence JUSOT et Jean-François DELFRAISSY
Comité consultatif national d’éthique pour les sciences de la vie et de la santé (CCNE)
Depuis plusieurs années, de nouveaux médicaments, issus de la recherche biomédicale, apparaissent pour traiter des maladies graves telles que les cancers ou les maladies inflammatoires. Ces nouvelles thérapies font appel à des secteurs de recherche récents en rupture avec la recherche de nature chimique ou biochimique. Elles sont souvent personnalisées et présentent un coût particulièrement élevé. Ces caractéristiques soulèvent des questions éthiques, à commencer par celle du « juste prix » de ces innovations thérapeutiques, mais aussi par celle de la priorisation dans leur accès. Le travail d’analyse proposé dans cet article s’appuie sur les avis du Comité consultatif national d’éthique, notamment l’avis 135 adopté le 24 septembre 2020. Ce travail insiste aussi sur l’importance de se donner un cadre général afin de réguler le flux de ces nouvelles thérapies et de prendre en compte les enjeux de santé publique avec des repères éthiques qui portent sur les notions d’intérêt général et le principe d’équité. Enfin, une évolution structurelle ouvrant sur de nouveaux modèles économiques serait opportune, ce qui supposera néanmoins une évolution culturelle importante.